Наследственно-дегенеративное заболевание, характеризующееся тремором (дрожательный паралич) и др. проявлениями поражений головного мозга; предположительно передается по аутосомно-доминантному типу (с низкой пенетрантностью).
Рибозимы - Молекулы РНК, обладающие ферментативной активностью (как правило, свойством автокатализа). Впервые рибозимы были охарактеризованы при исследовании процессов аутосплайсинга предшественника 26S-рРНК у инфузории Tetrahymena thermophila.